Trapianto di cellule staminali in pazienti con neuropatia autonomica dovuta ad amiloidosi AL primaria
I pazienti con amiloidosi AL possono trarre beneficio da alta dose di chemioterapia e trapianto autologo di cellule staminali.
Il trapianto può causare scambio di fluidi, sepsi e disritmie cardiache.
L'amiloidosi si può manifestare con neuropatia autonomica che rende problematica la cura peri-trapianto.
E’stato condotto uno studio caso-controllo allo scopo di determinare l'esito nei pazienti con neuropatia autonomica durante e dopo il trapianto autologo di cellule staminali.
Sono stati identificati 13 pazienti con neuropatia autonomica sottoposti a trapianto autologo di cellule staminali; il gruppo di controllo era composto da 95 pazienti senza neuropatia autonomica.
I pazienti con neuropatia autonomica hanno mostrato più organi coinvolti ( mediana 2.5 vs 1, p minore di 0.001 ) e la dose di condizionamento con Melfalan è risultata spesso ridotta del 30% rispetto ai controlli senza neuropatia autonomica ( p=0.0015 ).
La durata mediana dell'ospedalizzazione è risultata simile per entrambe le coorti.
La fibrillazione atriale si è manifestata in tutti i pazienti con neuropatia autonomica, ma solamente in 1 controllo ( p minore di 0.0001 ); la sopravvivenza generale mediana per i pazienti con neuropatia autonomica è stata di 29 mesi, contro più di 60 mesi per i controlli ( p minore di 0.0001 ).
All'analisi univariata, il coinvolgimento cardiaco ( p=0.0132 ), neuropatia autonomica ( p=0.0011 ), la velocità di filtrazione glomerulare ( p=0.038 ), il numero di organi coinvolti ( p=0.0064 ) e il frammento N-terminale del propeptide natriuretico di tipo B [ NT-pro-BNP ] ( p=0.039 ) hanno avuto un impatto sulla sopravvivenza generale.
All'analisi multivariata, la neuropatia autonomica ha mantenuto un impatto avverso sulla sopravvivenza generale.
I pazienti con neuropatia autonomica secondaria ad amiloidosi AL possono essere sottoposti a trapianto autologo di cellule staminali con relativa sicurezza, e la neuropatia autonomica è una determinante indipendente e avversa in questi pazienti. ( Xagena2010 )
Dingli D et al, Neurology 2010; 74: 913-918
Neuro2010 Emo2010
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